（圖片來源：攝圖網）

8月23日，日本中央社會保險醫療協議會批準了一種名為“LUXTURNA”的基因治療藥物作為公費醫療保險的適用對象。這款藥物適用于一種由視網膜異常導致的視物不清的遺傳性視網膜營養不良癥，由制藥巨頭諾華制藥生產銷售，成為日本國內首款眼疾的基因治療藥。

據了解，LUXTURNA的價格為每瓶約4900萬日元（約合人民幣242萬元），并且從本月30日起可使用保險。這是一種針對視網膜營養不良癥的基因治療藥物，通過修復患者體內視網膜細胞中的異?；颍謴推湔５囊暳δ?。該藥物的批準對于患有視網膜營養不良癥的患者來說，無疑是一項重大的突破和福音。

(資料圖片僅供參考)

——2021年全球獲得審批的藥物達到了9種

根據Alliance for Regenerative Medicine的2021年度報告，全球在2021年獲得審批的藥物數量達到了9種。其中，藍鳥生物的Skysona是其中之一，可用于治療腦腎上腺腦白質營養不良和R/R大B細胞淋巴瘤，并且已經在主要國家獲得了批準。

——我國基因治療的發展歷程

中國基因治療行業起步晚于美國，監管體系的建立相對滯后，但行業監管歷史與美國相似，均歷經了一段時間的探索期。隨著行業成熟度的提高，行業監管逐步向體系化、規范化發展。

——基因治療行業發展前景

2019年，國家發改委提出了在珠三角、長三角、京津冀等優勢區域推動細胞產業等重點生物醫藥領域集聚發展的計劃。2020年，上海市政府發布了推動生物醫藥產業園區特色化發展的實施方案，重點建設了以張江生物醫藥創新引領核心區為中心的“1+5+X”生物醫藥產業空間布局。2021年，上海市政府發布了促進本市生物醫藥產業高質量發展的若干意見，支持發展基因治療、細胞治療等高端生物制藥，并鼓勵采用合同研發生產組織等新模式進行研發生產活動。

在監管規范和政策支持的推動下，國內基因治療行業有望取得快速發展，提升國內生物醫藥產業的創新能力和影響力。根據弗若斯特沙利文的數據預測，到2025年，我國基因治療市場規模將達到約179億元;如果假設在2025-2027年期間，我國基因治療市場的年均復合增長率與全球保持一致，那么我國基因治療市場規模將達到約500億元。這表明了國內基因治療行業的巨大潛力和發展前景。

LUXTURNA的批準作為公費醫療保險適用對象，標志著基因治療藥物在日本的發展又邁出了重要一步。隨著科技的不斷進步，基因治療正逐漸成為解決一些罕見疾病和遺傳性疾病的有效手段。相信未來，隨著更多基因治療藥物的研發和批準，患有這些疾病的患者將能夠獲得更好的治療效果，重獲健康和希望。

中國醫學科學院血液病醫院血液學研究所副所院長張磊表示，基因的概念早在100多年前就被提出，當時認為基因是人類的編碼。編碼出現問題通常可分為兩種，一種是遺傳性疾病，另一種是腫瘤疾病。基因治療的概念是修正錯誤的編碼。從20世紀80年代開始，基因治療產品逐漸增多，市場規模也越來越大，目前已經達到近千億市值的治療市場。

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