基因治療在近年來取得了顯著的進展，并在一些疾病治療中顯示出潛力。然而，基因治療仍面臨著許多挑戰，包括有效的遞送系統、安全性和長期效果的評估等。隨著技術的不斷發展和臨床研究的深入，基因治療有望成為未來精準醫學的重要組成部分，為許多疾病的治療提供新的希望。

據3日發表在《自然.遺傳學》上的論文，美國圣裘德兒童研究醫院、麻省理工學院博德研究所和哈佛大學科學家使用腺苷堿基編輯器，在SCD患者細胞中重新啟動胎兒血紅蛋白的表達。與使用CRISPR-Cas9基因組編輯技術相比，該方法能使胎兒血紅蛋白的表達水平更高、更穩定且更均勻。通過基因療法改變血紅蛋白基因，或可治愈鐮狀細胞病(SCD)和β地中海貧血，為未來的基因療法治療提供了新的發展方向。

我國基因治療市場規模快速上升

(資料圖片僅供參考)

根據弗若斯特沙利文的數據顯示，在2016年，我國基因治療市場規模僅約為0.15億元;但隨著基因治療近年來臨床試驗的大量開展、基因治療產品的陸續預期獲批上市、相關利好產業政策的支持;經過初步統計，2021年我國基因治療市場規模快速上升至2.7億元左右。

基因治療繼續在腫瘤和自身免疫性疾病領域發光發熱

當下，基因治療多作用于腫瘤和自身免疫性疾病。多種疾病由于產生耐藥導致疾病進一步發展，從而出現新的治療需求。并且，自身免疫性疾病等仍然缺乏有效的治療方法。以上兩點均產生了巨大的未被滿足的臨床需求。對于疾病深入研究以及對于藥物研發持續的投入有助于開發更多的創新藥物以應對實際臨床需求。

此外，新的腫瘤治療方法的上市將解決臨床未滿足需求，從而實現市場規模的增長，世界各國都對治療癌癥或罕見病的新藥或新型療法寄予厚望，對新藥和新型療法開發的研發投入也不斷增加。特別是一些中小型生物技術制藥公司致力于開發新藥，這將促進抗腫瘤藥物市場的增長。再加上，政府出臺了一系列政策，包括縮短創新藥物臨床申請和上市申請的審批時間，加快有潛力的新藥進入市場，滿足迫切存在的臨床需求。同時，相關政策對專利保護也大大加強。此外，政府還出臺了進口抗癌藥免稅、人才激勵計劃和專項公共研發基金等優惠政策，特別是支持國內企業研發活動方面的政策。因此，現有的新型腫瘤治療方法將變得越來越多樣化，在未來會成為抗腫瘤藥物市場增長的一大助力。

國內基因治療行業有望實現“彎道超車”

在2019年，國家發改委提出面向產業發展基礎良好、競爭力較強的珠三角、長三角、京津冀等優勢區域，推動細胞產業等重點生物醫藥領域集聚發展;2020年，上海市政府發布《關于推動生物醫藥產業園區特色化發展的實施方案》，提出重點建設以張江生物醫藥創新引領核心區為軸心的“1+5+X”生物醫藥產業空間布局;2021年，上海市政府發布《關于促進本市生物醫藥產業高質量發展的若干意見》，提出支持基因治療、細胞治療等高端生物制藥，推廣合同研發生產組織等新模式，鼓勵通過合同生產組織(CMO)或合同研發生產組織(CDMO)方式，委托開展研發生產活動。

在監管規范和政策支持下，國內基因治療行業有望實現“彎道超車”，提升國內生物醫藥產業的整體創新能力和前沿領域影響力。根據弗若斯特沙利文的數據顯示，2025年我國基因治療市場規模將達到179億元左右;假設在2025-2027年之間，我國基因治療CAGR增速與全球保持一致，我國基因治療市場規模將達到500億元左右。

中國醫學科學院血液病醫院血液學研究所副所院長張磊曾介紹，基因這個概念是在100多年前提出來的，當時認為基因就是人類的編碼，編碼出現問題的話一般分為兩種，一個是遺傳性疾病，另一種就是腫瘤疾病，如何把錯誤的編碼修正，就是基因治療在當時的概念。20世紀80年代開始，基因治療產品越來越多，市場也越來越大，目前已經達到近千億市值的治療市場。

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